RAPSODI register
Deelnemers
Patiënten met ernstig astma.
Achtergrond
RAPSODI is een register voor volwassen patiënten met ernstig astma. Ernstig astma is een ingewikkelde ziekte die moeilijk te behandelen is. Daarom wordt er continu onderzoek gedaan naar nieuwe behandelingen voor deze patiënten. Het RAPSODI register is opgezet om een beter inzicht in deze ziekte te krijgen. In het register worden alle patiëntgegevens opgeslagen die met astma te maken hebben. Door de jaren heen worden er steeds weer dezelfde gegevens opgeslagen. Op deze manier kan het beloop van de ziekte en het succes van bepaalde behandelingen worden onderzocht, en kan de zorg voor ernstig astmapatiënten steeds verder verbeterd worden.
NIMBLE
Deelnemers
Patiënten met ernstige astma die onder controle wordt gehouden met mepolizumab of benralizumab.
Achtergrond
GSK3511294 blokkeert een specifiek eiwit in het lichaam genaamd interleukine-5, dat betrokken is bij de ernst van astma en ontsteking van de longen. GSK3511294 werkt op dezelfde manier als 3 astmamedicijnen die al goedgekeurd zijn: mepolizumab, reslizumab en benralizumab. Deze medicijnen worden elke 4 tot 8 weken ingenomen. De hoop bestaat echter dat GSK3511294 langer werkzaam is (met toediening ervan eenmaal in de 26 weken). In dit onderzoek vergelijken we GSK3511294 met mepolizumab of benralizumab, ook wel de comparator (vergelijkingsmiddel) genoemd. Alle deelnemers krijgen een behandeling die werkzaam is. U wordt toegewezen aan de behandeling met GSK3511294 of de comparator (mepolizumab of benralizumab) die u vóór het onderzoek gebruikte. Deelnemers die al mepolizumab gebruikten, krijgen geen benralizumab; en deelnemers die al benralizumab gebruikten, krijgen geen mepolizumab. Soms krijgt u een placebo omdat de tussenpozen in de toediening van de medicijnen verschillen. Een placebo ziet er hetzelfde uit als het onderzoeksmiddel en de comparator, maar bevat niet het werkzame bestanddeel dat mogelijk helpt tegen uw astma.
Doel
GSK3511294 wordt onderzocht als mogelijk nieuw medicijn voor ernstige astma en is nog niet goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met astma. Dit wetenschappelijk onderzoek wordt uitgevoerd om te weten te komen of GSK3511294 minstens net zo goed werkt als de medicijnen die u nu gebruikt om uw aandoening te behandelen (mepolizumab of benralizumab). In het onderzoek wordt ook onderzocht of GSK3511294 veilig is en bijwerkingen heeft.
KAMADA-AAT-008
Deelnemers
Patiënten met alfa-1 antitrypsine deficiëntie (AATD) en een daaraan gerelateerde longaandoening.
Achtergrond
AATD is een erfelijke (genetische) aandoening die van invloed is op het aanmaken van het eiwit alfa-1-antitrypsine (AAT) door het lichaam. Bij gezonde personen wordt AAT door de lever gemaakt en via het bloed naar de longen vervoerd. Bij patiënten met AATD is de hoeveelheid AAT in het bloed laag of minder actief. Bij sommige patiënten met AATD leidt dit tekort tot een longaandoening die met de tijd erger kan worden.
Buiten Nederland is het toedienen van AAT door middel van een injectie in een bloedvat (IV) de enige behandeling voor AATD. Omdat in dit onderzoek door middel van inhalatie AAT rechtstreeks in de longen wordt toegediend zouden de injecties in de toekomst niet meer nodig kunnen zijn. Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat er na inhalatie minstens drie maal meer AAT in de longen is dan na een IV-injectie.
Tot aan januari 2020 hebben meer dan 230 patiënten het onderzoeksmiddel gekregen tijdens een klinisch onderzoek.
Tijdens een onderzoek met 168 patiënten werd gezien dat bij de behandeling met geïnhaleerd AAT niet het aantal longaanvallen (exacerbaties) verminderde, maar de longfunctie minder snel achteruit ging.
Doel
Het doel van dit onderzoek is het uitzoeken hoe veilig en effectief het nieuwe experimentele middel, met de naam Kamada-AAT voor inhalatie, is voor de behandeling van AATD. Artsen kunnen Kamada-AAT voor inhalatie nog niet voorschrijven (buiten een onderzoek) en daarom wordt het een onderzoeksmiddel genoemd.
Experimenteel betekent dat nog niet bekend is of patiënten baat hebben bij dit onderzoeksmiddel. De werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksmiddel wordt vergeleken met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzaam bestanddeel. Het is een ‘nepmiddel’. Het onderzoeksmiddel en het placebo worden geïnhaleerd met behulp van een vernevelaar.